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湖南两种治疗罕见病药物纳入医保,4月1日起正式

发布时间:2020-04-27 信息来源:永州市人社局
湖南两种治疗罕见病药物纳入医保,4月1日起正式实施 
 
       3月29日 4岁时检查出患有罕见病——戈谢病后,长沙女童璐璐的父母,带着她四处求医。一年近百万的费用,这个普通家庭根本无法负担。
 
       4月1日起,治疗戈谢病和庞贝病的药物均将纳入我省医保特药管理,在特定的特药药店和医疗机构门诊按规定使用,按70%的比例报销,在医保年度支付限额内纳入基本医疗保险基金支付范围。
 
       3月29日,由中国健康促进与教育协会主办,赛诺菲中国支持的关注罕见病患者的线上公益直播活动拉开序幕,省内多位权威专家参会分享,通过医保政策解读与专家授课,为患者提供更好的诊疗支持,以求帮助患者更好的管理和控制疾病。
 
       罕见病发病率低,诊断也异常艰难
 
       “庞贝病发病率大概在4-5万分之一。”中南大学湘雅医院的杨欢教授表示,它是由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种常染色体隐性遗传疾病,分为早发型(如新生儿)和晚发型(儿童和成人)两种。
 
       “起病的原因非常多,诊断起来异常难。”杨教授说,很多患者起初可能是因为脊柱侧弯、胃肠道不好等症状去看其他科室,辗转就医就是找不到根本原因,“别说是基层医生,一些神经内科的医生可能都缺乏对这个病的认识。”
 
       针对另一种罕见的遗传性疾病——戈谢病,湖南省儿童医院的郑敏翠教授介绍,戈谢病是一种常染色体隐性遗传的罕见病,导致患者血液、器官、骨骼受累,并发生进行性恶化,儿科、血液科多见。
 
       它在全球范围内的发病率为20万-40万分之一,国内没有准确统计。临床症状主要是肝脾肿大、骨痛、血液系统异常,总体上和白血病的症状十分相似。
 
       郑教授坦言,目前医生、检验人员对戈谢病的认识还不足,相关的确诊检测需要送到省外做检测,很容易耽误病情治疗,“对于这种基本的认识和诊断都需要提高。”
 
       治疗费用“天价”,4月1日起纳入医保
 
       目前治疗戈谢病的药物主要是注射用伊米苷酶,治疗庞贝病的药物是注射用阿糖苷酶α。然而这两种药物均为进口,价格高昂。
 
       以体重15公斤的戈谢病患儿为例,患者需要每两周用一次药,也就是一个月用两次药,那么一年的费用就超过100万元。体重愈高则用药剂量加大,费用相应愈高。达到一定效果后减少剂量,但仍需终身用药。如此“天价”费用,大多数家庭都无法负担。
 
       2020年3月11日,湖南省医疗保障局发出《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》,4月1日起,治疗戈谢病和庞贝病的药物均将纳入我省医保特药管理,在特定的特药药店和医疗机构门诊按规定使用,按70%的比例报销,在医保年度支付限额内纳入基本医疗保险基金支付范围。
 
       “目前湖南共有3名庞贝病患者以及7名戈谢病患者正准备持续治疗。”湖南省遗传学会罕见病专业委员会主任委员、南华大学附属长沙中心医院院长冯永教授表示,医保改革对于罕见病的关怀迈出了重要一步,原本很多家庭根本用不起这个药。纳入医保报销后,患者省了至少50%的费用,“现在自己出8-10万元,基本能维持生命。”
 
       冯永表示,现在对于罕见病的关注越来越多,一方面政府层面推进了医保改革,有效降低了患者的治疗负担,另一方面社会力量也在积极努力。比如湖南成立了罕见病专业委员会、各种慈善机构、公益基金的参与,正逐步形成罕见病治疗“湖南模式”,推动了罕见病的诊疗的进一步发展。